전체 글50 관절에 직접적으로 약물을 전달하는 유전자 관절염에 대한 설명 대부분의 형태의 관절염은 치료할 수 없고, 치료하기 어렵고, 서구 국가들에서 장애의 주요 원인입니다. 관절염의 더 나은 국소 치료는 지속적이고 치료적인 농도로 관절에 약물을 전달하는 것을 매우 어렵게 만드는 관절의 약동학에 의해 손상됩니다. 이것은 특히 단백질과 RNA와 같은 생물학적 약물에 해당되는데, 그들 중 많은 수가 임상 전 연구에서 큰 가능성을 보여준다. 유전자 전이는 이러한 한계를 극복하기 위한 전략을 제공합니다. 기본 개념은 관절 내 직접 주입에 의해 치료 제품을 암호화하는 cDNA를 전달하여 관절 내에서 유전자 생성물의 지속적이고 내인성 합성을 유도하는 것입니다. 여러 다른 동물 모델에서 다양한 벡터, 유전자 및 세포를 사용하여 생체 내 및 생체 외 유전자 전달에 대한 .. 2022. 11. 20. 망막과 각막에 효율적인 효율적인 유전자 전달을 위한 조작된 캡시드 눈 질환에 대한 유전자 치료 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터는 인간 유전자 전달을 위한 이상적인 매개체를 나타냅니다. AAV 벡터 시스템의 한 가지 장점은 다양한 표적 세포에 선택적인 트로피즘을 제공하는 여러 자연적으로 발생하는 혈청형을 이용할 수 있다는 것입니다. 자연 AAV 분리막의 특성을 향상하는 전략이 개발되었으며 합리적인 설계 또는 방향 진화의 두 가지 접근법으로 나눌 수 있습니다. 합리적인 설계 접근법은 AAV 캡시드에 대한 지식을 활용하여 전달 효율 또는 특이성을 변경하기 위해 캡시드에 표적 변경을 하는 반면, 방향 진화 접근법은 캡시드 구조에 대한 사전 지식을 요구하지 않으며 무작위 돌연변이 생성, 캡시드 셔플링 또는 무작위 펩타이드 삽입을 포함합니다. 본 연구에서는 합리적인 설계 접근.. 2022. 11. 20. 유전자 치료에서 AAV 동원의 위험성 AAV 동원 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV) 벡터 동원은 완전한 AAV 벡터가 도입된 세포로부터 퍼지거나 동원되어 초기 숙주 내부 또는 외부의 추가 세포를 감염시키는 광범위한 이론적 과정입니다. 이 과정은 도우미 바이러스에 의존하지 않거나 도우미 바이러스에 의존할 수 있습니다. 여기서 wtAAV의 유무에 관계없이 rAAV의 생성 및 이동은 잘 확립된 체외 조건과 분석 측정을 이용하여 플라스미드 전이 또는 바이러스 전이 후에 분석되었습니다. 시험관내 생산 동안 wtAAV는 rAAV-luc(4.1kb), rAAV-IDUA(3.7kb), rAAAV-나노디스펠린(4.9kb)으로 각각 2.5배, 5.9배 또는 10.7배 낮은 양을 생성했습니다. 놀랍게도, wtAAV와 rAAV 플라스미드의 공동 전달은 모든.. 2022. 11. 17. 혈우병 A의 유전자 최료를 위한 최소 유효 용량 결정 출혈성 질환 혈우병 A 출혈성 질환인 혈우병 A는 남성 5000명 중 1명에게 영향을 미칩니다. 인간 혈액 응고 인자 VIII(hFVIII)의 결핍으로 인해 발생합니다. 쥐와 마카크를 대상으로 한 연구에서 AAVhu37이 확인되었습니다. E03.TTR.HFVIII Co-SQ.PA75는 혈우병 A를 치료하기 위한 임상 후보 유전자 치료 벡터입니다. 이 글에서, 우리는 혈우병 A 생쥐 모델에서 이 벡터의 최소 유효 선량(MED)을 결정하려고 했다. 생쥐는 정맥 꼬리 정맥 주사를 통해 4개의 벡터 선량 중 하나를 받았습니다. 한 코호트는 대조군으로 차량을 받았다. 동물들은 벡터/차량 투여 후 매일 모니터링되었습니다. 혈액 샘플은 hFVII 활성 수준과 항hFVII 항체를 평가하기 위해 수집되었습니다. 28일과.. 2022. 11. 17. 이전 1 2 3 4 ··· 13 다음 반응형
